Studie: Wirkung von Sirolimus bei (kutaner) Sarkoidose

Inhalt:

  1. Kurzfassung
  2. Vorgeschichte
  3. Studienablauf (in Arbeit)
  4. Weitere Literatur und Verweise (stets Arbeit)


Kurzfassung

Für eine Studie werden von Dr. Georg Stary (Dermatologie, MedUni Wien) und seinem Team Patienten mit chronisch-aktiver Sarkoidose und kutaner Beteiligung gesucht.

Die Studie untersucht einen neuen Ansatz in der Therapie der Sarkoidose. Dabei wird den Teilnehmern ein mTOR-Inhibitor (z.B. Sirolimus, Everolimus) zunächst topisch und anschließend systemisch verabreicht. Rezente Daten deuten auf eine Wirksamkeit von mTOR-Inhibitoren hin. Die Teilnahmedauer pro Patient beträgt ein Jahr und alle Untersuchungen werden durchgehend am Allgemeinen Krankenhaus der Stadt Wien durchgeführt.



Vorgeschichte

Der Hintergrund der Studie sind Publikationen der Forschergruppe um Thomas Weichhart Weichhart Lab, die Anfang 2017 mit einer Publikation in nature immunology Aufsehen erregten. Sie machten die Beobachtung, dass Knockout-Mäuse mit ungeregeltem mTOR Granulome wie bei Sarkoidose entwickelten und diese Granulome schon nach wenigen Tagen Behandlung mit Rapamycin wieder zum Verschwinden gebracht werden konnten (siehe Thema mTOR).
Darüber hinaus konnte auch ein Fallbericht zitiert werden, bei dem eine sich als chronisch präsentierende Sarkoidose nach der Behandlung mit Sirolimus wegen einer Organtransplantation innerhalb kurzer Zeit scheinbar auflöste (ohne der Frage nach einer Kausalität nachzugehen).

Vom Mausexperiment zum klinischen Versuch war es vielleicht nur ein kurzer Gedanke, die Umsetzung erforderte aber einige Zeit. Letztendlich wurde die gegenständliche Studie Mitte 2018 von der Ethikkomission der MedUni Wien genehmigt:

logo: Studiengenehmigung
Studiengenehmigung durch Ethikkommission MedUni Wien


Mit der Förderung der nicht pharmagesponserten Studie durch den Wissenschaftsfonds der Stadt Wien (WWTF Förderung Georg Stary, LS18-058) ist nun - aus Patientensicht endlich - der Startschuß zum Studienbeginn gefallen.



Studienablauf

Studienlayout Studienteilnehmer werden im Lauf der Studie ohne ambulanzübliche Wartezeit gut umsorgt, mit unterschiedlichen Fragebögen zu ihrer Befindlichkeit gefragt und sarkoidose-typisch untersucht.
Kurzbeschreibung des Studienablaufs mit Zeitpunkten für Untersuchungen (2019-05-23)

CEMM An insgesamt 6 Zeitpunkten im Studienverlauf sollen Gewebeproben der Studienteilnehmer im benachbarten CEMM untersucht werden: Forschungsförderung CEMM - Sarkoidose (WWTF):
Systems medicine analysis of sarcoidosis by targeting mTOR in a co-clinical trial in patients and mice




... weiteres in Arbeit ...





Weitere Literatur und Verweise




Letzte Änderung: 2019-07-01